Türkiye'de Yaklaşık 80 Bin Kişi Hemofili ile Yaşıyor
Türkiye'de yaklaşık 80 bin kişi, kalıtsal kanama bozukluğu hastalıkları ile yaşıyor. Kanda pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin üretilmesini sağlayan genin eksikliği ile oluşan kanama bozukluğu hastalıkları içerisinde ise hemofili ilk sıralarda yer alıyor. Hemofili hastaları, kanda pıhtılaşmayı sağlayan bazı maddelerin doğuştan eksikliği nedeniyle en ufak bir yaralanmada dahi kanama durmadığı için hayati tehlikeye girebiliyor.
Gen Terapisi ile Yeni Bir Umut Doğdu
Hemofili hastalarına pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin vücut tarafından kendi kendine üretilmesini sağlayan gen terapisi, Türkiye'de 2021 yılında başlayan klinik araştırmalarla umut veriyor. RNA'sı değiştirilen bir virüsün vücuda verilmesiyle gerçekleştirilen bu tedavi sayesinde hastalar, koruyucu ilaç almak için yılda onlarca kez iğne olmak zorunda kalmıyor ve hayatlarında sürekli kanama yaşama korkusu taşımıyorlar.
İlk Sonuçlar Olumlu
Türkiye'de Adana, İstanbul, İzmir ile Gaziantep olmak üzere 4 şehirdeki 5 merkezde yürütülen klinik araştırmalar kapsamında 20 hastaya gen terapisi uygulandı ve henüz herhangi bir ciddi yan etki görülmedi. Hemofili hastalarının hayatlarında devrim niteliğinde bir gelişme olan gen terapisi, umut verici sonuçlarıyla tıp dünyasında büyük bir ilgi uyandırıyor.
